Gentherapie Was gibt es, was kommt noch?

Autor: Siegfried Throm

Nach langem Anlauf und einigen Rückschlägen haben es erste Gen-basierte Therapien bis in das EU-Zulassungsverfahren oder sogar bis zur Vermarktung geschafft. Gentherapien werden für unterschiedlichste Indikationen von A wie ADA-SCID über H wie HIV/AIDS und L wie Leukämien bis W wie Wiskott-Aldrich-Syndrom geprüft. Das Interesse von kleinen, aber auch größeren Firmen an Gentherapie-Projekten hat in den letzten Jahren deutlich zugenommen. Deutschland gehörte zu den Pionieren bei Gentherapie-Studien und spielt auch heute noch eine bedeutende Rolle.

Gentherapeutika sind nach der Definition in den Arzneimittelbestimmungen für die Europäische Union [1] biologische Arzneimittel mit einer rekombinanten Nukleinsäure als Wirkstoff, die zur Therapie, Prophylaxe oder Diagnose von Krankheiten eingesetzt werden, um eine Nukleinsäuresequenz zu regulieren, zu reparieren, zu ersetzen, hinzuzufügen oder zu entfernen. Die klinische Wirksamkeit muss in unmittelbarem Zusammenhang mit der rekombinanten Nukleinsäuresequenz des Präparats odermit dessen Expressionsprodukt stehen. Impfstoffe gegen Infektionskrankheiten sind ausgenommen.

Durchführung einer Gentherapie

Bei einer Ex-vivo-Gentherapie, z. B. gegen ADA-SCID, werden dem Patienten Stammzellen…

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