Gentherapie der Parkinson-Krankheit: Reizvoller Ansatz in einer klinischen Sicherheitsstudie untersucht
Levodopa ist eines der wirksamsten Parkinson-Medikamente, aber sein Nutzen lässt mit fortschreitender Erkrankung nach. Der Grund dafür ist vermutlich der zunehmende Untergang der dopaminergen Neuronen und damit der Ausfall des Enzyms aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC), das Levodopa in die eigentlich wirksame Substanz Dopamin umwandelt. Hilfreich könnte daher der Ersatz von AADC im Putamen sein, wo die entsprechenden Dopaminrezeptoren lokalisiert sind.
In einem Primatenmodell war diese Strategie bereits erfolgreich: Die Infusion eines Adeno-assoziierten Virus mit dem Gen für AADC ins Striatum der Tiere führte dazu, dass sie bereits auf niedrig dosiertes Levodopa gut ansprachen,…
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