Neuroblastome im Kindes- oder Jugendalter Anhaltende Wirksamkeit beobachtet
In einer Studie wurde die CAR-T-Zell-Therapie bei Neuroblastomen im Kindes- oder Jugendalter getestet.
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Die CAR-T-Zell-Therapie tut sich im Bereich der soliden Tumoren noch schwer. Forschende um Dr. Francesca Del Bufalo, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Rom, prüften nun ein gegen GD2-gerichtetes Konstrukt (GD2-CART01), das zusätzlich ein Gen für die induzierbare Caspase 9 als Sicherheitsswitch im Falle von Neurotoxizitäten enthielt, bei jungen Patient:innen mit Neuroblastom.
27 stark vorbehandelte Erkrankte im Alter von 1–25 Jahren nahmen teil. Zwölf von ihnen wiesen einen refraktäre und 14 eine rezidivierte Erkrankung auf. Eine Person hatte bis zum Ende der Erstlinientherapie eine komplette Response erreicht.
In der Phase 1 wurden zunächst drei Dosisstufen (3 × 106, 6 × 106 und 10 × 10…
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