Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie  Funktionelle Heilung rückt durch Geneditierungstherapie näher

Medizin und Markt Autor: Sabine Rüdesheim

Hospitalisierungen aufgrund vasookklusiver Krisen traten in der Kohorte mit Sichelzellanämie selten auf. Hospitalisierungen aufgrund vasookklusiver Krisen traten in der Kohorte mit Sichelzellanämie selten auf. © Love Employee - stock.adobe.com

Exa-cel reaktiviert bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie die Expression des fetalen Hämoglobins. Die Gentherapie bewahrte die meisten Behandelten mindestens ein Jahr lang vor schweren vasookklusiven Krisen bzw. Transfusionen.

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