Hämophilie Gentherapie gegen Blutungen

Autor: Maria Weiß

Bei der Hämophilie, auch Bluterkrankheit genannt, handelt es sich um eine Blutgerinnungsstörung. Bei der Hämophilie, auch Bluterkrankheit genannt, handelt es sich um eine Blutgerinnungsstörung. © denisismagilov – stock.adobe.com

Für Patienten mit schwerer Hämophilie stehen inzwischen Gentherapeutika zur Verfügung. Auch im zweiten Jahr nach der Infusion bieten die Wirkstoffe bei vielen einen guten Schutz vor Blutungen.

Die Hämophilie A ist die häufigste Form der sogenannten Bluterkrankheit. Aufgrund eines Gen­defekts können die Betroffenen keinen funktionstüchtigen Faktor VIII bilden. Therapeutisch steht der Wirkstoff ­Valoctocogen ­roxaparvovec zur Verfügung, mit dem sich das intakte Gen für das Faktor-III-Protein mittels AAV*-Vektor in die Leberzellen des Patienten einbringen lässt.

Jetzt stellten Prof. Dr. ­Johnny ­Mahlangu von der Witwatersrand-­Universität in ­Johannesburg und Kollegen die Zwei-Jahres-Daten der Phase-3-Studie zu dieser Therapie vor. An der offenen Multicenter-Studie hatten ursprünglich 134 Männer mit schwerer Hämophilie A teilgenommen, die eine einmalige Infusion mit ­Valoctocogen…

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