CFTR-Modulation Hocheffektiv bei zystischer Fibrose

Autor: Dr. Angelika Bischoff

Die ETI-Kombination erwies sich in einer Studie als effektive Therapie der CF mit CTFR-Mutation. Die ETI-Kombination erwies sich in einer Studie als effektive Therapie der CF mit CTFR-Mutation. © catalin – stock.adobe.com

Der zystischen Fibrose (CF) liegen Mutationen im CFTR-Gen* zugrunde. Als neuer Therapiestandard hat sich inzwischen die CFTR-Modulation etabliert, die offenbar auch unter Real-World-Bedingungen sehr effektiv ist. 

Die Triple-Kombination ETI, bestehend aus den CFTR-Korrektoren Elexacaftor und Tezacaftor sowie dem CFTR-Potentiator Ivacaftor, wurde in Europa im August 2020 zugelassen. Heute können alle CF-Patienten ab sechs Jahren, die mindestens eine F508 CTFR-Mutation aufweisen, mit dieser Kombination behandelt werden. 

Wie sich diese Therapie unter Real-­World-Bedingungen bewährt, untersuchten Sivagurunathan ­Sutharsan von der Essener Ruhrlandklinik und Kollegen mittels Daten des deutschen CF-Registers in einer Kohortenstudie. Eingeschlossen waren 2.645 Patienten aus 67 CF-Zentren in Deutschland. Sie wurden während einer Therapie mit ETI für zwölf Monate beobachtet. 

In dieser Zeit nahm der FEV1-Wer…

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