Kausale Mukoviszidose-Therapie in Sicht?

Autor: Dr. Dorothea Ranft Foto: thinkstock

Rückt die kausale Therapie der zystischen Fibrose in greifbare Nähe? In einer ersten Studie hat ein Verstärker des CFTR-Gens vielversprechende Effekte gezeigt. Außerdem könnte sich Amilorid als Prophylaktikum eignen.

Das Gen für den „Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator“ (CFTR) kodiert für ein komplexes Membranprotein, das in der apikalen Membran epithelialer Zellen als Kanal für den Transport von Chloridionen fungiert.

Darüber hinaus reguliert es die Aktivität anderer Kanäle wie die des epithelialen Natriumkanals. Funktionsstörungen des Chloridkanals führen zu einem veränderten Salzgehaltes des Schweißes und anderer Körpersekrete, wodurch der charakteristische, zähflüssige Schleim gebildet wird.

CFTR-Verstärker in Pilotstudie getestet

Neben Delta F508, der häufigsten Mutation des Gens, kennt man mittlerweile noch über 1500 weitere. Bei manchen CF-Patienten wird das Protein für den…

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