Gentherapie für die Nerven Mit RNA-Interferenz und CRISPR/Cas die amyotrophe Lateralsklerose ausbremsen

Autor: Dr. Maria Weiß

Mittlerweile sind bereits drei Medikamente zur Behandlung von amyo­tropher Lateralsklerose zugelassen. Mittlerweile sind bereits drei Medikamente zur Behandlung von amyo­tropher Lateralsklerose zugelassen. © Zerbor – stock.adobe.com

 Das Verständnis der Pathophysiologe der amyotrophen Lateralsklerose wächst. Doch nach wie vor fehlen wirksame Behandlungsoptionen, die mittlere Überlebenszeit nach Symptombeginn liegt bei nur zwei bis vier Jahren. Aktuelle Entwicklungen aus dem Bereich der Gentechnik sind ermutigend.

Erst werden die Muskeln immer schwächer, es folgen schwere Behinderung und schließlich der Tod. Das ist der typische Verlauf der amyotrophen Lateralsklerose (ALS). Die Schädigung des ersten Motoneurons macht sich mit Spastiken und Hyperreflexie bemerkbar, die des zweiten mit Faszikulationen, Muskelschwäche und -atrophie, schreibt das Autorenteam um PD Dr. Agustina Lascano von den Universitätskliniken in Genf.

Meistens sind die distalen Muskeln und Extensoren schwerer und früher betroffen als proximale Muskeln und Flexoren. Die motorische Dysfunktion steht zwar im Vordergrund, die Hälfte der Betroffenen entwickelt aber im Verlauf auch kognitive Beeinträchtigungen. Bei  13 % kommt es zur fron…

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