Spinale Muskelatrophie Nusinersen möglichst früh einsetzen

Autor: Michael Lohmann

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Bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie ist mit einem schweren und auch bei späterem Krankheitsbeginn progredienten Verlauf zu rechnen. Aktuelle Daten der NURTURE-Studie bestätigen bei infantiler spinaler Muskelatrophie die große Bedeutung einer frühzeitigen Dia­gnose und Therapie noch vor dem irreversiblen Verlust motorischer Fähigkeiten.

Bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie ist mit einem schweren und auch bei späterem Krankheitsbeginn progredienten Verlauf zu rechnen. Aktuelle Daten der NURTURE-Studie bestätigen bei infantiler spinaler Muskelatrophie die große Bedeutung einer frühzeitigen Diagnose und Therapie noch vor dem irreversiblen Verlust motorischer Fähigkeiten.

Laut Prof. Dr. med. Andreas Hahn aus Gießen wurden in der ­NURTURE-Studie 25 Neugeborene mit genetisch gesicherter, präsymptomatischer spinaler Muskelatrophie (SMA) bereits in den ersten sechs Lebenswochen mit dem Antisense-Oligonukleotid Nusinersen (Spinraza®), dem bislang einzigen bei 5q-SMA zugelassenen Medikament, intrathekal behandelt. Das Ergebnis…

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