Der Weg von der ersten Idee bis zur Zulassung eines neuen Medikaments ist lang – und teuer. Die Kosten für Forschung und Entwicklung lassen sich im Voraus oft nur schwer abschätzen. Nicht immer werden alle Einflussfaktoren und deren Komplexität ausreichend berücksichtigt, schreiben Professor Dr. Michael Schlander vom Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ) in Heidelberg und Kollegen. Dadurch ergeben sich teilweise große Unterschiede zwischen der Schätzung und den tatsächlich anfallenden Kosten.

Die Wissenschaftler nahmen verschiedene Kalkulationen unter die Lupe und bewerteten deren Qualität mit einem Scoring-System. Als wesentliche Kostentreiber identifizierten sie dabei:

• den therapeutischen Fachbereich
• die Molekülgröße (groß/klein)
• den Status „orphan“ oder „non-orphan“*
• die Tatsache, ob es sich um ein Original oder eine Lizenz handelt
• die Unternehmensgröße

Aufgrund der Heterogenität dieser Faktoren „gibt es keine einfache Antwort auf die Frage, wie teuer es ist, einen neuen Wirkstoff zu entwickeln“, schließen die Autoren. Die Schätzungen schwankten in der Auswertung zwischen 161 Millionen und 4,54 Milliarden US-Dollar. Am höchsten lagen sie im Bereich der Onkologie mit 944 Millionen US-Dollar pro Substanz und mehr. Eine exakte Kostenschätzung müsse möglichst viele relevante Faktoren berücksichtigen – auch solche, die aktuell häufig vernachlässigt würden, wie Veränderungen in den Zulassungsregularien oder die wachsende Komplexität medizinischer Studien. Das aufgestellte Scoring-System könne hierfür als Orientierungshilfe dienen. Die Auswertung zeigte zudem einen Trend hin zu steigenden Forschungs- und Entwicklungskosten. Inwieweit sich dieser in Zukunft fortsetzen wird, sei schwer vorauszusagen und sowohl vom technischen als auch vom medizinischen Fortschritt abhängig.

* Als Orphan-Arzneimittel werden Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten bezeichnet

Quelle: Schlander M et al. PharmacoEconomics 2021; DOI: 10.1007/s40273-021-01065-y