AML und MDS Zielgerichtete Therapien gegen spezifische Mutationen und Checkpoint-Inhibitoren

ASCO 2022 Autor: Josef Gulden

Zu den charakteristischen und relativ häufigen genetischen Aberrationen bei AML und MDS zählen Mutationen in den Genen SF3B1 und U2AF1. Zu den charakteristischen und relativ häufigen genetischen Aberrationen bei AML und MDS zählen Mutationen in den Genen SF3B1 und U2AF1. © iStock/ Christoph Burgstedt

MDS und AML zeichnen sich durch eine starke genetische Heterogenität aus. Das führt zu unterschiedlichen Pathophysiologien und resultiert zunehmend auch in immer vielfältigeren therapeutischen Ansätzen, von denen einige wie FLT3-Inhibitoren sich bereits in der Klinik befinden. Auf dem ASCO-Kongress wurde eine Reihe interessanter Ergebnisse aus klinischen Studien früher Entwicklungsphasen zu neuen Sub­stanzen vorgestellt.

CA-4948

Zu den charakteristischen und relativ häufigen genetischen Aberrationen bei AML und MDS zählen Mutationen in den Genen SF3B1 und U2AF1, die für Splicing-Faktoren kodieren. Diese Spliceosom- Mutationen führen zur Überexpression einer hochaktiven Isoform der Interleukin-1-Rezeptor- assoziierten Kinase 4 (IRAK4) und in der Folge zu Krankheitsprogression und einer schlechten Prognose bei betroffenen Patienten mit Hochrisiko-MDS und AML. Der orale IRAK4-Inhibitor CA- 4948, der daneben auch die FLT3-Kinase hemmt, wurde in einer Phase-1/2a-Studie unter deutscher
Beteiligung bei 43 Personen mit rezidiviertem oder refraktärem Hochrisiko-MDS oder AML getestet, von denen 14 U2AF1-, SF3B1-…

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