Zusatznutzen eines Orphan Drug geprüft

Eine Aufgabe des G-BA ist, den Zusatznutzen von erstattungsfähigen Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen zu bewerten. Der Zusatznutzen bei Orphan Drugs wird jedoch bereits durch die Zulassung als belegt angesehen. Der pharmazeutische Unternehmer muss dem G-BA in seinem Dossier nur die Zulassungsstudien vorlegen.

Das gilt jedoch nicht, wenn der Jahresumsatz für das Medikament (Apothekenverkaufspreis inkl. Umsatzsteuer) mit der gesetzlichen Krankenversicherung 50 Mio. Euro in den letzten zwölf Kalendermonaten überschreitet. Dann hat der pharmazeutische Unternehmer innerhalb von drei Monaten nach Aufforderung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss, den Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nachzuweisen.

So geschehen im Fall von Daratumumab nach der Zulassung für das neue Anwendungsgebiet „Daratumumab in Kombination mit Lenalidomid und Dexamethason oder Bortezomib und Dexamethason für die Behandlung erwachsener Patienten mit multiplem Myelom, die bereits mindestens eine Therapie erhalten haben.“ Zuvor war der Arzneistoff nur als Monotherapie für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom verfügbar, die bereits mit einem Proteasom-Inhibitor und einem Immunmodulator behandelt wurden und die während der letzten Therapie eine Krankheitsprogression zeigten.

Für die im Juni 2017 eingeleitete Zusatznutzenbewertung zog der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der beiden randomisierten, offenen, kontrollierten Phase-III-Studien POLLUX und CASTOR heran.

Bis zu 7000 Patienten können profitieren

Die Studien wurden mit Patienten durchgeführt, die zuvor mindestens eine Therapie erhalten hatten und eine dokumentierte Progression nach der letzten Therapie aufwiesen. Beide Studien wurden vom G-BA als pivotale Zulassungsstudien für das neue Anwendungsgebiet bezeichnet.

Der G-BA bestimmt in seinen Bewertungen das Ausmaß eines Zusatznutzens nach „nicht quantifizierbar“, „gering“, „beträchtlich“ und „erheblich“. Für die Daratumumab-Kombinationstherapien sieht der G-BA bereits einen Hinweis auf einen „beträchtlichen Zusatznutzen“ (ca. 4700 bis 7000 infrage kommende Patienten). In der Gesamtbetrachtung, so heißt es zu den „tragenden Gründen“, würden die Ergebnisse zu den Nebenwirkungen vor dem Hintergrund, dass keine Verschlechterung der Lebensqualität der Patienten vorhanden ist und aufgrund der Schwere der Erkrankung, nicht als schwerwiegend bewertet.

Für Daratumumab als Monotherapie (ca. 2300 Patienten) sieht der G-BA einen Zusatznutzen bislang als nicht belegt an. Der Hersteller hat jedoch die Möglichkeit, nach Frist-ablauf weitergehende kontrollierte Studienergebnisse vorzulegen.

Beschluss befristet, weitere Aussagen werden erwartet

Der G-BA-Beschluss ist in Kraft. Er gilt jedoch befristet bis zum 1. Oktober 2021, u.a. weil die Studien CASTOR und POLLUX noch nicht abgeschlossen sind. Der G-BA weist darauf hin: „Vor dem Hintergrund, dass weitere Daten zum Gesamtüberleben erwartet werden, die für die Bewertung des Zusatznutzens der Daratumumab-Kombinationstherapien für die Patientenpopulation relevant sein können, ist es gerechtfertigt, den Beschluss zeitlich zu befristen.“