Triple wirkt auch ohne F508del Breites Ansprechen auf CFTR-Modulatoren bei CF

Autor: Maria Weiß

Rekrutiert wurden von CF Betroffene ohne F508del-Mutation ab einem Alter von sechs Jahren. Rekrutiert wurden von CF Betroffene ohne F508del-Mutation ab einem Alter von sechs Jahren. © ipopba – stock.adobe.com

Eine Dreifachkombi aus verschiedenen CFTR-Modulatoren hat die Therapoie der zystischen Fibrose revolutioniert. F508del scheint dabei nicht die einzige Mutation zu sein, die Voraussetzung für ein Ansprechen ist.

Anders als in den USA ist in Europa eine Dreifachkombination von CFTR-Modulatoren (Elexacaftor, Tezacaftor, Ivacaftor) bislang bei zystischer Fibrose (CF) nur dann zugelassen, wenn mindestens eine F508del-Mutation vorliegt. In Frankreich können Betroffene mit anderen Varianten aber an einem innovativen Härtefallprogramm teilnehmen, das Prof. Dr. Pierre-Régis Burgel, Université Paris-Cité, und sein Team ausgewertet haben.

Gutes Ansprechen bei diversen Varianten

Rekrutiert wurden von CF Betroffene ohne F508del-Mutation ab einem Alter von sechs Jahren. Personen mit zwei Varianten, die bekanntermaßen schlecht auf die Therapie ansprechen, wurden ausgeschlossen. Insgesamt erhielten 479…

Liebe Leserin, lieber Leser, aus rechtlichen Gründen ist der Beitrag, den Sie aufrufen möchten, nur für medizinische Fachkreise zugänglich. Wenn Sie diesen Fachkreisen angehören (Ärzte, Apotheker, Medizinstudenten, medizinisches Fachpersonal, Mitarbeiter der pharmazeutischen oder medizintechnischen Industrie, Fachjournalisten), loggen Sie sich bitte ein oder registrieren sich auf unserer Seite. Der Zugang ist kostenlos.

Bei Fragen zur Anmeldung senden Sie bitte eine Mail an online@medical-tribune.de.