
Prognostisch relevant Pädiatrische AML: MRD-Negativität vor Transplantation von Bedeutung

Die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) dient als Konsolidierungstherapie in der ersten oder zweiten kompletten Remission (CR) bei pädiatrischen AML-Erkrankten mit hohem Rezidivrisiko. Die prognostische Rolle der minimalen Resterkrankung (MRD) vor einer HSCT war hier bisher unklar.
Forschende um Dr. Pietro Merli vom IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù in Rom schlossen in ihre retrospektive Studie 218 AML-Patient:innen unter 18 Jahren ein, die zwischen 2011 und 2021 erstmals in kompletter Remission allogen transplantiert worden waren. Von ihnen lagen durchflusszytometrische Messungen der MRD innerhalb von 60 Tagen vor der Transplantation vor. 82,6 % waren MRD-negativ.
MRD-Status bei Transplantationen
Wie Dr. Merli berichtete, betrug die Acht-Jahres-Rate für das Gesamtüberleben (OS) nach median 57 Monaten Follow-up 74,2 % und für das ereignisfreie Überleben (EFS) 69,1 %. Der MRD-Status vor Transplantation spielte hier eine erhebliche Rolle: 77,8 % der MRD-negativen Patient:innen lebten noch nach acht Jahren vs. 54 % in der Gruppe mit positivem Status. Das EFS nach acht Jahren belief sich auf 74,4 % bzw. 42,9 % (p < 0,0001). Das galt unabhängig davon, ob die Transplantation in der ersten oder in der zweiten CR durchgeführt worden war. Kumulative Rezidive traten in der MRD-negativen Kohorte seltener auf (18,5 % vs. 49,1 %; p < 0,0001).
In eine multivariate Analyse gingen neben dem MRD-Status Faktoren wie die Zahl der CR, der Spendertyp sowie das Alter bei Transplantation ein. Die MRD war die einzige Variable, die signifikant mit dem OS (HR 3,07; p = 0,0004) und dem EFS korrelierte (HR 2,82; p = 0,0001).
Dies sei zwar nur eine retrospektive Analyse, so Dr. Merli. Die Ergebnisse suggerierten aber, dass der MRD-Status vor der HSCT auch bei pädiatrischen Erkrankten mit Hochrisiko-AML von prognostischer Bedeutung sei. Er könne dabei helfen, die mit der Prozedur zusammenhängenden Entscheidungen besser einzuschätzen.
Quelle:
Merli P für Buldini B et al. EBMT Annual Meeting 2025; Vortrag „OS6-08 – Role of flow-cytometry minimal residual disease (fmrd) before allogeneic HSCT in pediatric patients with AML: a retrospective study by associazione italiana di oncoematologia pediatrica (AIEOP)“