Neuromuskuläre Erkrankungen mit Erbgutmanipulation erfolgreich behandeln
Das Gentherapeutikum Onasemnogen-Abeparvovec gilt als das teuerste Medikament der Welt.
© iStock/metamorworks
Die europäische Arzneimittelbehörde EMA definiert Gentherapie als biologisches Medizinprodukt, das mit einer rekombinanten Nukleinsäure eine Gensequenz regulieren, reparieren, ersetzen, hinzufügen oder stilllegen soll. Aus ethischen Gründen ist derzeit lediglich die somatische Gentherapie gestattet, bei der keine veränderte Erbinformation an die nächste Generation weitergegeben wird, nicht aber die auf Keimbahnebene. Das genetische Material kann per viralem Vektor – meist Adeno-assoziierte Viren (AAV) – oder auch per Plasmid mit und ohne liposomale Hülle in die Zielzellen eingeschleust werden.
Mit Schnäppchen ist nicht zu rechnen
Die erste neuromuskuläre Erkrankung, für die eine…
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