Fitter und weniger Atemnot Symptome der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie verbessern sich unter Iptacopan langfristig

ASH 2024 Autor: Dr. Miriam Sonnet

Zu den quälendsten PNH-Symptomen gehört die anämiebedingte Fatigue. Zu den quälendsten PNH-Symptomen gehört die anämiebedingte Fatigue. © lyudinka - stock.adobe.com

Iptacopan wirkt sich offenbar langfristig positiv auf die gesundheitsbezogene Lebensquailtät und Symptome von Patient:innen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie aus. Das legen neue Analysen aus den Studien APPLY-PNH und APPOINT-PNH nahe.

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist selten, potenziell lebensbedrohlich und verschlechtert die Lebensqualität der Betroffenen massiv. Schuld sind die persistierende Hämolyse und Anämie, die u. a. zu Fatigue und Dyspnoe führen. 

Wie Prof. Dr. Dr. ­Antonio M. ­Risitano, AORN Moscati, Avellino, erläuterte, kann der Komplementinhibitor Iptacopan hier entgegenwirken: Er normalisierte in den Studien APPLY-PNH und APPOINT-PNH nicht nur die Hämoglobinwerte und führte zur Transfusionsunabhängigkeit, sondern reduzierte auch eine durch die Erkrankten berichtete Fatigue. Die Substanz ist als Monotherapie für Patient:innen mit PNH zugelassen. Der Onkologe präsentierte nun eine neue…

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