Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie Status quo bei PNH

Autor: Susanne Morisch

Für PNH Patient:innen gibt es immer mehr Therapieoptionen. Für PNH Patient:innen gibt es immer mehr Therapieoptionen. © ordinary042 – stock.adobe.com

Die Therapieoptionen für Erkrankte mit PNH erweitern sich. Nach Eculizumab wurde Ravulizumab entwickelt, unter dem das freie C5 konstant bleibt. Bei einer klinisch relevanten extravasalen Hämolyse ist Pegcetacoplan eine Option.

Wo stehen wir bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie, und wie sieht die Zukunft aus? Das waren die beiden großen Fragen, die von Dr. Frauke­ Theiß, Universitätsklinikum Ulm, und Dr. Jens ­Panse, Uniklinik RWTH Aachen, beantwortet wurden. „Obwohl die PNH schon seit 1882 bekannt ist, ist mit den derzeitigen Therapien nach 20 Jahren nur noch ein Viertel der Patient:innen am Leben“, fasste Dr. Theiß den aktuellen Stand zusammen. Erst 2007 gelang mit der ­SHEPHARD-Studie ein erster Durchbruch, deren Ergebnisse zur Zulassung von Eculizumab (Soliris­) führten.

Neue Möglichkeiten

Da das freie C5 unter Eculizumab nicht stabil zu halten war, trat mit Ravulizumab (ULTOMIRIS) 2019 eine…

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