Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie Status quo bei PNH
Für PNH Patient:innen gibt es immer mehr Therapieoptionen.
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Wo stehen wir bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie, und wie sieht die Zukunft aus? Das waren die beiden großen Fragen, die von Dr. Frauke Theiß, Universitätsklinikum Ulm, und Dr. Jens Panse, Uniklinik RWTH Aachen, beantwortet wurden. „Obwohl die PNH schon seit 1882 bekannt ist, ist mit den derzeitigen Therapien nach 20 Jahren nur noch ein Viertel der Patient:innen am Leben“, fasste Dr. Theiß den aktuellen Stand zusammen. Erst 2007 gelang mit der SHEPHARD-Studie ein erster Durchbruch, deren Ergebnisse zur Zulassung von Eculizumab (Soliris) führten.
Neue Möglichkeiten
Da das freie C5 unter Eculizumab nicht stabil zu halten war, trat mit Ravulizumab (ULTOMIRIS) 2019 eine…
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