Desmoid-Tumoren sprechen auf Nirogacestat an

ESMO 2022 Autor: Friederike Klein

An der DeFi-Studie nahmen weltweit 142 Patient:innen mit einem histologisch bestätigten Desmoid-Tumor und Progress nach RECIST-Kriterien teil. (Agenturfoto) © Frank – stock.adobe.com

Desmoid-Tumoren sind sehr heterogen und müssen individualisiert behandelt werden. Sie können lokal aggressiv wachsen und mit einer hohen Symptomlast einhergehen. Deshalb sind sowohl das Verhindern eines Progresses als auch das Lindern der Beschwerden wichtige Therapieziele. Zum ersten Mal wurde nun der Notch-Singalweg erfolgreich inhibiert.

Desmoide Tumoren treten selten auf und sind sehr heterogen, was die Therapie erschwert. Der γ-Sekretase-Hemmer Nirogacestat blockiert den Notch-Signalweg, der in dieser Krebsentität stark hochreguliert ist. „Das ist die erste positive Phase-3-Studie bei Desmoid-Tumoren“, hob Professor Dr. Bernd Kasper vom Krebszentrum der Universitätsmedizin Mannheim die Bedeutung der Studie hervor.

An der DeFi-Studie nahmen weltweit 142 Patient:innen mit einem histologisch bestätigten Desmoid-Tumor und Progress nach RECIST-Kriterien teil. Das mediane Alter lag bei etwa 34 Jahren, Frauen waren überrepräsentiert, wie es für diese Erkrankung laut Prof. Kasper typisch ist. Die meisten litten unter einem…

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