CAR-T-Zellen auch für die ganz Kleinen geeignet

Sehr junge Kinder mit Hochrisiko-B-Zell-ALL leiden meist an einer kindlichen B-ALL mit KMT2A-Rearrangements. Die Prognose ist mit einer Chemotherapie eher ungünstig, selbst wenn die Betroffenen einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation zugeführt werden. In der Phase-2-Studie ELIANA zur CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlec­leucel bei Patient:innen mit rezidivierter/refraktärer B-ALL zwischen 3–25 Jahren waren Kleinkinder unter drei Jahren ausgeschlossen worden. Nun sammelten Forschende um Dr. Sara ­Ghorashian, UCL ­Great Ormond Street Institute of Child Health, London, im Rahmen einer internationalen, multizentrischen, retrospektiven Kohortenstudie an 15 Kliniken in zehn europäischen Ländern Real-World-Daten zu dieser Personengruppe.

38 Kinder mit rezidivierter/refraktärer B-Zell-Vorläufer-ALL schlossen die Kolleg:innen insgesamt ein. Von ihnen wurden 35 (92 %) mit Tisagenlecleucel behandelt. Median waren sie 17 Monate (IQR 14,9–24,6) alt, als sie die Infusion erhielten und wiesen einen medianen Blastenanteil im Knochenmark vor der Lymphodepletion von 5 % auf. 20 % hatten eine nicht-detektierbare messbare Restkrankheit, 29 % eine messbare Resterkrankung und 51 % eine Krankheitslast von mindestens 5 % Blasten, darunter sieben Patient:innen, die mehr als 50 % Blasten aufwiesen.

Wird eine MRD-Negativität erreicht, hält sie lange an

Nach einem medianen Follow-up von 14 Monaten betrug das Gesamt­überleben zwölf Monate nach der Tisagenlecleucel-Infusion 84 % und das ereignisfreie Überleben (EFS) 69 %; das stringente EFS – das zusätzlich Ereignisse wie eine messbare Resterkrankung nach Erreichen einer kompletten Remission mit oder ohne hämatologischer Erholung und den Erhalt einer weiteren Anti-Leuk­ämie-Therapie beinhaltete – bezifferten die Kolleg:innen mit 41 %. Die Wahrscheinlichkeit für eine anhaltende B-Zell-Aplasie lag nach zwölf Monaten bei 70 % (95%-KI 46–84).