Hocheffektiv bei zystischer Fibrose

Die Triple-Kombination ETI, bestehend aus den CFTR-Korrektoren Elexacaftor und Tezacaftor sowie dem CFTR-Potentiator Ivacaftor, wurde in Europa im August 2020 zugelassen. Heute können alle CF-Patienten ab sechs Jahren, die mindestens eine F508 CTFR-Mutation aufweisen, mit dieser Kombination behandelt werden. 

Wie sich diese Therapie unter Real-­World-Bedingungen bewährt, untersuchten Sivagurunathan ­Sutharsan von der Essener Ruhrlandklinik und Kollegen mittels Daten des deutschen CF-Registers in einer Kohortenstudie. Eingeschlossen waren 2.645 Patienten aus 67 CF-Zentren in Deutschland. Sie wurden während einer Therapie mit ETI für zwölf Monate beobachtet. 

In dieser Zeit nahm der FEV1-Wert signifikant um 11,3 % zu. Auch der Body Mass Index stieg signifikant, und zwar um 0,3 kg/m2 bei unter 18-Jährigen und um 1,4 kg/m2­ bei Erwachsenen. Die Häufigkeit pulmonaler Exazerbationen sank um 75,9 % und die mittlere Chloridkonzentration im Schweiß um 50,9 mmol/L. 

Diese Ergebnisse in einem heterogenen Real-World-Kollektiv sind konsistent mit denen klinischer Studien, schreiben die Autoren. Sie unterstützen daher den Einsatz von ETI als hocheffektive Therapie bei allen CF-Patienten mit mindestens einem F508del-Allel. 

* cystic fibrosis transmembrane conductance regulator

Quelle: Sutharsan S et al. Lancet Reg Health Eur 2023; 32: 100690; DOI: 10.1016/j.lanepe.2023.100690