Off-Label – abseits der Zulassung sicher verordnen
Die Off-Label-Kommission möchte für einen guten Überblick sorgen.
© iStock/z_wei, hafakot
Häufig werden nach den ersten Zulassungen eines Medikaments keine weiteren Verfahren für andere Indikationen mehr angestrebt. Schon gar nicht, wenn eines Tages der Patentschutz abgelaufen ist, bemängelte Professor Dr. Bernhard Wörmann von der Charité – Universitätsmedizin Berlin. Die Folge: Die Haftung des Herstellers für das Therapeutikum entfällt, es werden hohe Anforderungen an Aufklärung und Dokumentation der Therapie gestellt und die Kostenübernahme durch die Krankenkassen ist nicht immer gesichert.
Nach Sozialgesetzbuch V ist ein GKV-genehmigter Off-Label-Use jedoch möglich, wenn:
- eine lebensbedrohliche und regelmäßig tödliche Erkrankung vorliegt,
- keine allgemein anerkannte, dem medizinischen Standard entsprechende Leistung existiert und
- mit einer nicht zugelassenen Maßnahme eine nicht ganz fern liegende Aussicht auf Heilung oder spürbar positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf existiert.
Um den Arzt bei diesem Off-Label-Gebrauch konkret zu unterstützen, bewertet eine Kommission beim Bundesamt für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) auf Antrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) die wissenschaftliche Evidenz für die Anwendung von Arzneimitteln außerhalb der Zulassung.
Wer macht mit?
Eine Expertengruppe Off-Label besteht aus:
- vier bis acht Experten für das jeweilige medizinische Fachgebiet,
- einem Biostatistiker/Biometriker und
- zwei Vertretern des Medizinischen Dienstes der Krankenkassen.
Experten bewirken erweiterte Verordnungsfähigkeit
Der Prozess hat ermöglicht, dass einige Arzneimittel außerhalb der Zulassung verordnungsfähig wurden. Der Referent nannte als Beispiele Rituximab beim Mantelzell-Lymphom oder Carboplatin statt des zugelassenen Cisplatins beim nicht-kleinzelligen Bronchialkarzinom sowie Docetaxel in vorderer Linie beim kastrationsresistenten Prostatakarzinom. Solche Regelungen greifen aber nicht weit genug und können nur da ansetzen, wo eine gute Datenlage trotz fehlender Zulassung besteht, betonte der Prof. Wörmann. Bei einigen für bestimmte Indikationen zugelassenen Arzneimitteln herrscht ein deutliches Ungleichgewicht zwischen Zulassungen und nicht zugelassenem Einsatz. Rituximab etwa hat eine Zulassung beim follikulären und diffus großzelligen Lymphom sowie der chronisch lymphatischen Leukämie. Der Einsatz bei anderen aggressiven Lymphomen, der akuten lymphatischen Leukämie, dem Burkitt-Lymphom, der Haarzell-Leukämie, dem Mantelzell-Lymphom, dem Marginalzell-Lymphom und vielem mehr erfolgt aber außerhalb des Zulassungsbereichs, erinnerte der Experte. Für eine Entität wie die Haarzell-Leukämie, bei der Rituximab hoch wirksam ist, wird es aber nie eine Phase-3-Studie geben, ist Prof. Wörmann klar. Um in kleinen Patientengruppen für neue Arzneimittel überhaupt eine ausreichende Evidenz zu generieren, seien Registerstudien dringend notwendig. Das Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) gebe dem G-BA die Möglichkeit, bei ungenügender Datenlage eine solche Datensammlung anzuberaumen.Quelle: DGHO-Jahrestagung 2019
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