Dabei ist unerheblich, ob die negative Bewertung auf aussagekräftigen Studien beruht oder der Nutzen wegen methodischer Probleme der vorgelegten Daten nicht bestätigt werden konnte.

Geklagt hatte ein 2004 geborener Patient mit Duchenne-Muskeldystrophie. Die Erkrankung endet typischerweise im frühen Erwachsenenalter tödlich. Sie wird mit einem Arzneimittel therapiert, das nur für gehfähige Patienten zugelassen ist. Da der Kläger seit einigen Jahren gehunfähig ist, lehnte seine Krankenkasse die Erstattung ab. Der Hersteller versuchte in der Vergangenheit bereits, eine Erweiterung der Zulassung zu beantragen. Doch dies scheiterte an einer negativen Bewertung durch die EMA.

Das Bundessozialgericht gab der Krankenkasse recht. Bei tödlichen Erkrankungen gelte zwar ein erleichterter Zugang zu Präparaten, deren Wirksamkeit noch nicht voll belegt ist. Vorausgesetzt sei allerdings eine nicht ganz entfernte Aussicht auf Heilung oder Besserung. Davon könne nicht ausgegangen werden, wenn die Arzneimittelbehörde die vorgelegten Unterlagen inhaltlich geprüft, aber negativ bewertet hat. Die Arzneimittelzulassung müsse vor unkalkulierbaren Risiken schützen.

Quelle: Urteil des Bundessozialgerichts vom 29. Juni 2023, Az.: B 1 KR 35/21 R