Die ELIANA-Studie machte vor Jahren Furore, als erste Ergebnisse der CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel bei rezidivierter oder refraktärer B-ALL im Kindes- und Jugendalter vorgestellt wurden. Prof. Dr. Susana Rives, Sant Joan de Déu Hospital in Barcelona, stellte die finale Analyse der Phase-2-Untersuchung vor. Diese umfasste die Daten von 79 Patient:innen, die eine Infusion mit Tisagenlecleucel erhalten hatten. Eine Apharese war ursprünglich bei 97 Erkrankten durchgeführt worden, sieben starben allerdings vor Verfügbarkeit der CAR-T-Zell-Therapie, in acht Fällen gab es Produktionsprobleme und drei weitere Betroffene hatten vorab unerwünschte Ereignisse, die der Infusion entgegenstanden.

Von den 79 mit den CAR-T-Zellen behandelten Personen zeigten 69 initial ein Ansprechen und 65 nach drei Monaten eine Remission. Davon wiesen 64 keine messbare minimale Resterkrankung auf. Von den Teilnehmenden, die ansprachen, erhielten zehn eine allogene Stammzelltransplantation (alloSCT). 33 Patient:innen erlitten ein Rezidiv und ein Betroffener starb durch eine Infektion der unteren Atemwege. Sieben rezidivierte Erkrankte bekamen eine alloSCT.

Mehr als die Hälfte lebt noch nach fünf Jahren

Bei der letzten Kontrolle konnten nach median 60,1 Monaten 31 Personen ausgewertet werden. Für solche mit einem kompletten Ansprechen (CR) oder einem CR mit inkompletter Blutzellzahlerholung innerhalb von drei Monaten betrug das auf fünf Jahre bezogene rezidivfreie Überleben 44 %. Das mediane Gesamtüberleben war für die Gesamtkohorte immer noch nicht erreicht, sagte Prof. Rives. Die 5-Jahre-OS-Rate bezifferte sie mit 55 %. Neue Sicherheitssignale im Langzeitverlauf gab es nicht. 88 % der Patient:innen in Remission benötigten aufgrund einer anhaltenden B-Zell-Aplasie intravenöse Immunglobuline.  

Aufgrund der beobachteten Langzeitremissionen über aktuell bis zu 5,9 Jahren geht Prof. Rives davon aus, dass Tisagenlecleucel tatsächlich für einige der stark vorbehandelten pädiatrischen und adoleszenten Erkrankten mit rezidivierter/refraktärer B-Zell-ALL eine kurative Therapie sein könnte.

Kongressbericht: EHA 2022 Congress