Erfolgreiche Therapie des familiären Chylomikronämie-Syndroms
© iStock/jarun011; Klinikum der Universität München
An welchen Stellschrauben setzt das Medikament gegen die familiäre Hyperchylomikronämie an und was lässt sich mit ihm erreichen?
Prof. Dr. Klaus Parhofer: Seit August 2018 gibt es mit dem Antisense-Medikament Volanesorsen eine medikamentöse Therapie des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS). Es bindet selektiv an die mRNA von Apolipoprotein C3 und verhindert dessen Bildung in der Leber. Von diesem Apolipoprotein dachte man, dass es primär die Aktivität der Lipoprotein-Lipase (LPL) hemmt und so die Triglyzeridspiegel ansteigen lässt. Mittlerweile wird jedoch vermutet, dass es unabhängig von LPL auch die Clearance triglyzeridreicher Lipoproteine inhibiert. Fehlt ApoC3 oder ist sein…
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