Gentherapie Erste Erfolge bei Gliedergürteldystrophien
In den letzten Jahren sind mehr und mehr Proteine und Gene identifiziert worden, die am Krankheitsgeschehen beteiligt sind – das eröffnet die Chance, auf genetischer Ebene ins Geschehen einzugreifen.
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Zu den Gliedergürteldystrophien (LGMD) gehört eine Vielzahl von autosomal vererbten Erkrankungen, die sich in Verteilungsmuster und Manifestationsalter unterscheiden. Per definitionem handelt es sich um hereditäre primäre Muskelerkrankungen mit progredienter Schwäche vor allem der proximalen Muskelgruppen, ausgelöst durch Muskelfaserverlust, erklärte Prof. Dr. Tim Hagenacker, Universitätsmedizin Essen. Um sie von kongenitalen Myopathien abzugrenzen, wurde festgelegt, dass die betroffenen Patienten das freie Laufen als motorischen Meilenstein erreicht haben müssen. LGMD zählen zu den seltenen Erkrankungen, die Prävalenzen liegen meist zwischen 0,01 und 10/Millionen Einwohner. Zum Vergleich:…
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