Erste Option zur Pharmakotherapie bei plexiformen Neurofibromen
Bis zu 50 % aller Patienten mit einer Neurofibromatose vom Typ 1 entwickeln voluminöse, von der Nervenscheide ausgehende Tumoren. Diese plexiformen Neurofibrome (PN) können sehr entstellend sein und Schmerzen sowie Funktionseinschränkungen hervorrufen, informierte Dr. Andrea Gross vom Children’s National Health System in Washington. Es handelt sich überwiegend um benigne Tumoren. In 10–15 % der Fälle kann jedoch eine Transformation zu hoch aggressiven Tumoren auftreten. Trotz zahlreicher klinischer Studien gibt es bislang keine effektive medikamentöse Behandlung, bedauerte Dr. Gross. Auch ist oftmals keine komplette chirurgische Resektion der großen Auswüchse möglich.
Der MEK1/2-Inhibit…
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