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Spinale Muskelatrophie Infusion bremst Muskelschwund
![Spinale Muskelatrophie: Gentherapie bringt Vorteile für unter Zweijährige
49 von 60 Kindern erzielten ein halbes Jahr nach Infusion signifikante Verbesserungen der Muskelfunktion, auch bei Vorbehandlung mit Nusinersen.](/fileadmin/user_upload/20220222_Infusion_iStock_francisblack_174870891_960.png)
Die Datenlage zur Therapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogen-Abeparvovec ist bislang noch recht dürftig. In einer multizentrischen klinischen Studie hat ein Team um Dr. Claudia Weiß von der Neuropädiatrischen Abteilung der Charité – Universitätsmedizin Berlin weitere Fakten zu Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie systematisch erfasst.
In ihre Beobachtungsstudie schlossen die Wissenschaftler alle Kinder mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 und Typ 2 aus 18 pädiatrischen neuromuskulären Zentren in Deutschland und Österreich ein, die mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt worden waren. Zur Auswertung kamen Veränderungen der motorischen Funktionen in den Scores CHOP INTEND* und…
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