Spinale Muskelatrophie Infusion bremst Muskelschwund

Autor: Dr. Anja Braunwarth

49 von 60 Kindern erzielten ein halbes Jahr nach Infusion signifikante Verbesserungen der Muskelfunktion, auch bei Vorbehandlung mit Nusinersen. 49 von 60 Kindern erzielten ein halbes Jahr nach Infusion signifikante Verbesserungen der Muskelfunktion, auch bei Vorbehandlung mit Nusinersen. © iStock/francisblack

Bei spinaler Muskelatrophie bessert die Genersatztherapie mit Onasemnogen-Abeparvovec die Muskelfunktion vor allem bei Kindern unter zwei Jahren.

Die Datenlage zur Therapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogen-Abeparvovec ist bislang noch recht dürftig. In einer multizentrischen klinischen Studie hat ein Team um Dr. Claudia Weiß von der Neuropädiatrischen Abteilung der Charité – Universitätsmedizin Berlin weitere Fakten zu Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie systematisch erfasst.

In ihre Beobachtungsstudie schlossen die Wissenschaftler alle Kinder mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 und Typ 2 aus 18 pädiatrischen neuromuskulären Zentren in Deutschland und Österreich ein, die mit Onasemnogen-Abeparvovec behandelt worden waren. Zur Auswertung kamen Veränderungen der motorischen Funktionen in den Scores CHOP INTEND* und…

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