Spinale Muskelatrophie: Behandelbar durch neue Therapieoptionen
Bis zur Rollstuhlpflicht soll es möglichst nicht kommen. Ob man das Ziel mit den modernen Therapeutika erreichen kann, bleibt abzuwarten.
© Science Photo Library/Grala, Suzanne
Für Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA), deren Angehörige und viele Ärzte hat eine neue Zeitrechnung begonnen. Mit den beiden Therapeutika Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec-Xioi kann der Erbkrankheit nun kausal begegnet werden. Aller begründeter Euphorie zum Trotz darf jedoch nicht vergessen werden, dass bisher nur wenige belastbare Daten über die Behandlungen zur Verfügung stehen – Daten, die für Diagnostik, Therapieentscheidung und Prognose unabdingbar sind, schreiben Dr. Megan A. Waldrop und Dr. Bakri H. Elsheikh vom Ohio State University Wexner Medical Center in Columbus.
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