Genetisch basierte Therapien bewähren sich bei seltenen Krankheiten
Genetisch basierte Therapien werden sich viele Felder in der Neurologie erobern.
© iStock/metamorworks
Gentherapien werden vor allem für seltene neurologische Erkrankungen wie die Duchenne-Muskeldystrophie, die spinale Muskelatrophie und die hereditäre Transthyretin-assoziierte Amyloid-Polyneuropathie vorangetrieben. Professor Dr. Tim Hagenacker, Universitätsklinikum Essen, ist aber sicher, dass diese Strategien Blaupausen sein werden für viele Felder der Neurologie. Aus seiner Sicht ist es daher sinnvoll, sich mit den Grundlagen vertraut zu machen.
Domäne der klassischen Genersatztherapie sind Loss-of-Function-Mutationen. Häufig kommt es aber auch zum „Gain of Function“, wenn durch pathologische Veränderung des Gens zu viel Protein oder eine falsche Version davon entsteht. Solche…
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