Transthyretin-Amyloidose: DNA-Schnipsel gegen mutiertes TTR
Eine autosomal dominante Mutation eines Nukleotids im Transthyretin-Gen kann zur hereditären Transthyretin-Amyloidose führen.
© iStock.com/Firstsignal
Progrediente Amyloidablagerungen behindern bei Patienten mit hereditärer Transthyretin- Amyloidose die Arbeit gleich mehrerer Organen, darunter periphere Nerven, Herz, Nieren und Gastrointestinaltrakt. Ursächlich für die Amyloidose ist eine Mutation am Transthyretin-Gen, kurz TTR (s. Kasten).
Transthyretin wird vor allem in der Leber gebildet. Deswegen versuchte man früher, Betroffenen durch eine Lebertransplantation zumindest vorübergehend zu helfen. Mittlerweile gibt es „small molecules“ wie Tafamidis und Diflunisal, die zirkulierende Transthyretin-Tetramere stabilisieren und so die Erkrankung bremsen können. Allerdings ist deren Wirkung begrenzt, weshalb Forscher nach alternativen und…
Liebe Leserin, lieber Leser, aus rechtlichen Gründen ist der Beitrag, den Sie aufrufen möchten, nur für medizinische Fachkreise zugänglich. Wenn Sie diesen Fachkreisen angehören (Ärzte, Apotheker, Medizinstudenten, medizinisches Fachpersonal, Mitarbeiter der pharmazeutischen oder medizintechnischen Industrie, Fachjournalisten), loggen Sie sich bitte ein oder registrieren sich auf unserer Seite. Der Zugang ist kostenlos.
Benutzeranmeldung
Bitte geben Sie Ihren Benutzernamen und Ihr Passwort ein, um sich an der Website anzumelden.
Bei Fragen zur Anmeldung senden Sie bitte eine Mail an online@medical-tribune.de.
