Patientenrelevante Endpunkte, kurz PRO, sind als wichtige Parameter in Studien seit 40 Jahren offiziell anerkannt. Trotzdem werden in onkologischen Studien Lebensqualitätsmessungen oft noch nicht angemessen gewertet, kritisierte Dr. Axel Hinke vom Cancer Clinical Research Consulting Düsseldorf.

Die FDA hat in diesem Jahr Empfehlungen zum Studiendesign für onkologische Studien herausgegeben. Zu den Kern-PRO werden hier folgende Aspekte genannt:

• krankheitsbedingte Beschwerden
• symptomatische Toxizitäten
• Gesamtlast an Nebenwirkungen
• physische Funktion n Rollenfunktion

Für all diese Parameter stehen validierte Instrumente zur Erfassung zur Verfügung. Zusätzliche PRO können definiert werden, sollten aber nicht die Belastung der Patienten durch u.a. Fragebogen unnötig steigern, betonte der Referent. Auch von der EMA steht eine gut eingeführte Leitlinie zu dieser Thematik zur Verfügung, die aber eher allgemein gehalten und nicht mehr ganz auf dem Stand der Diskussion ist, bemängelte Dr. Hinke.

Daten über Therapieende hinaus erfassen

Das IQWIG hat sich speziell mit dem Umgang von Skalen in der Nutzenbewertung befasst. Hier geht es vor allem darum, welcher Unterschied in den Skalen validierter Messinstrumente als klinisch relevant erachtet wird. Dies sind in der Regel 15 % der Skalenspannweite. „Aber beim EORTC kann auch eine Besserung um 10 Punkte auf einer Skala von 1 bis 100 eine ausreichende Annäherung darstellen,“ klärte der Referent auf. Als Problem bei vielen Studien nannte er die Erhebung der Lebensqualitätsdaten über die Zeit. Häufig werden diese Daten nur bis zum Behandlungsende erfasst, was dazu führt, dass die Daten nur von den Erkrankten zur Verfügung stehen, die eine Therapie fortführen konnten. Dies sei ein Kardinalfehler, da die Patienten mit besonders schlechter Verträglichkeit oder Progress naturgemäß rausfallen würden, betonte Dr. Hinke.

Ursachen für einen Abbruch ebenfalls prüfen

Notwendig wäre es aber die Daten unabhängig von Ereignissen wie Behandlungsende und Progression in allen Gruppen regelmäßig über den gleichen Zeitraum zu analysieren, um eine Vergleichbarkeit herzustellen. Auch das Erheben von Abbruchgründen gehöre auf jeden Fall dazu, so der Referent.

Außerdem sollte man überlegen, von den 30 abgefragten Items nicht nur den einzigen Punkt „Global Health-Score“ in die Studienauswertung einzubeziehen, wie es häufig zu beobachten ist, forderte Dr. Hinke. Eine Berücksichtigung der PRO in Studienkonzepten nach dem Motto „Irgendwie muss noch die Lebensqualität mit rein“ sollte endlich der Vergangenheit angehören. 

Quelle:
Hinke A. 18. AIO-Herbstkongress, Arbeitsgruppensitzung Lebensqualität und PRO
18. AIO-Herbstkongress