Risiko-Nutzen-Profil spricht für den Einsatz bei zerebraler Adrenoleukodystrophie

Autor: Josef Gulden

Gentherapien können selten zu malignen Zelltransformationen führen, bieten aber oft Vorteile gegenüber der Grunderkrankung. © naka – stock.adobe.com

Im Zuge von Gentherapien kann es zu unerwünschten Folgen wie der malignen Transformation der behandelten Zellen kommen. Beschrieben wird das aktuell in einer Fallserie von Patient:innen mit zerebraler Adrenoleukodystrophie. Diese Folgen sind aber häufig weniger schwerwiegend und besser behandelbar als die Grunderkrankung.

Die Adrenoleukodystrophie ist eine monogene X-chromosomale Erkrankung, bei der sich aufgrund von Mutationen im ABCD1-Gen langkettige Fettsäuren in Gewebe und Plasma anreichern. Rund ein Drittel der betroffenen Jungen erleidet vor Erreichen des Erwachsenenalters eine zerebrale Beteiligung, die zur Zerstörung von weißer Substanz und dem Verlust kognitiver und neurologischer Funktionen und unbehandelt letztlich zum Tod führt.

Bei einer neuartigen Gentherapie namens Elivaldogen-Autotemcel (eli-cel) wird mithilfe eines lentiviralen Vektors das ABCD1-Gen in CD34⁺ hämatopoetischen Stammzellen der Patient:innen exprimiert. Die Therapie bewirkte eine relative neurologische Stabilität bei den…

Liebe Leserin, lieber Leser, aus rechtlichen Gründen ist der Beitrag, den Sie aufrufen möchten, nur für medizinische Fachkreise zugänglich. Wenn Sie diesen Fachkreisen angehören (Ärzte, Apotheker, Medizinstudenten, medizinisches Fachpersonal, Mitarbeiter der pharmazeutischen oder medizintechnischen Industrie, Fachjournalisten), loggen Sie sich bitte ein oder registrieren sich auf unserer Seite. Der Zugang ist kostenlos.

Benutzeranmeldung

Bitte geben Sie Ihren Benutzernamen und Ihr Passwort ein, um sich an der Website anzumelden.