Hämatologische Tumore Risiko-Nutzen-Profil spricht für den Einsatz bei zerebraler Adrenoleukodystrophie
Gentherapien können selten zu malignen Zelltransformationen führen, bieten aber oft Vorteile gegenüber der Grunderkrankung.
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Die Adrenoleukodystrophie ist eine monogene X-chromosomale Erkrankung, bei der sich aufgrund von Mutationen im ABCD1-Gen langkettige Fettsäuren in Gewebe und Plasma anreichern. Rund ein Drittel der betroffenen Jungen erleidet vor Erreichen des Erwachsenenalters eine zerebrale Beteiligung, die zur Zerstörung von weißer Substanz und dem Verlust kognitiver und neurologischer Funktionen und unbehandelt letztlich zum Tod führt.
Bei einer neuartigen Gentherapie namens Elivaldogen-Autotemcel (eli-cel) wird mithilfe eines lentiviralen Vektors das ABCD1-Gen in CD34+ hämatopoetischen Stammzellen der Patient:innen exprimiert. Die Therapie bewirkte eine relative neurologische Stabilität bei den…
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