![Beta-Thalassämie: Komplikationen durch therapiebedingte Eisenüberladung vermeiden](/fileadmin/Bilder/Artikelbilder/2021/03_Maerz_2021/20210330_Sichelzellanaemie_Eisen_SPL_12025751_Biophoto-Associates_960.jpg)
Beta-Thalassämie Gentherapie schlägt an
![Beta-Thalassämie: Gute Chancen auf Transfusionsunabhängigkeit
Als primären Endpunkt definierten die Autoren eine Transfusionsunabhängigkeit.](/fileadmin/Bilder/Artikelbilder/2022/03_Maerz_2022/20220318_thalassaemie_iStock_Gam1983_653326124_960.png)
Für Patienten mit Beta-Thalassämie gilt die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation als eine potenziell kurative Therapieoption. Junge Personen unter 14 Jahre mit einem HLA-identischen Donor haben dabei die besten Chancen. Doch genau hier liegt auch das Problem: Die Methode wird limitiert durch eine unzureichende Anzahl passender Spender; außerdem besteht das Risiko eines transplantationsbedingten Tods, eines Transplantationsversagens sowie einer Graft-versus-Host-Erkrankung.
Funktionelle Kopien von Beta-Globin eingeschleust
Zurzeit erforschen Wissenschaftler die Gentherapie mit Betibeglogene Autotemcel (Beti-cel). Dabei werden funktionelle Kopien eines modifizierten…
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