Gentherapie korrigiert bei β-Thalassämie erfolgreich die Hämoglobin-Synthese
Hämoglobin besteht aus vier Einheiten: je zwei a- und β-Globine. Die geformte Tasche bindet Eisen.
© iStock/theasis
Nachdem die Machbarkeit einer solchen Gentherapie in präklinischen und ersten klinischen Versuchen nachgewiesen worden war, wurden in zwei Phase-I/II-Studien in den USA, Australien und Frankreich ab dem Jahr 2013 zwei Kohorten von Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie behandelt.
Mithilfe eines lentiviralen Vektors wurden autologe, CD34-positive Stammzellen der Patienten mit einem an einer Aminosäure-Position modifizierten b-Globin-Gen transfiziert (HbAT87Q). Nach einer myeloablativen Konditionierung mit Busulfan erhielten die Patienten, die maximal 35 Jahre alt sein durften, die veränderten Zellen reinfundiert.
Von 13 Patienten, die keinen homozygoten β0/β0-Genotyp…
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