Sichelzellanämie endlich dauerhaft heilbar mit neuer Gentherapie
Das abnorme Hämoglobin bildet Fibrillen, welche die Erys in die Sichelform zwingen.
© wikipedia.org/EM Unit, UCL Medical School, Royal Free Campus, Wellcome Images, CC 2.0
nDie genetische Ursache der Sichelzellanämie ist seit Langem bekannt: Eine Punktmutation an Position sechs des Gens für die Beta-Globin-Protein-Untereinheit führt bei Sauerstoffmangel zu einer Verklumpung des Hämoglobins, was Erythrozyten in die charakteristische Sichelform zwingt. Mögliche Folgen sind hämolytische Anämien, Thrombosen und akute Durchblutungsstörungen (sogenannte Sichelzellkrisen).
Bei Thalassämie bereits erprobt
Der junge Patient hatte vor der Gentherapie pro Jahr im Mittel 1,6 Sichelzellkrisen durchgemacht. In beiden Hüften war es bereits zu Osteonekrosen gekommen, Milz und Gallenblase mussten entfernt werden. Im Gehirn waren schon Zeichen einer Vaskulopathie…
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