Sichelzellkrankheit: Gentherapie könnte Stammzelltransplantation überflüssig machen
Die Therapie der Sichellzellkrankheit hat sich verbessert, aber der Gedanke liegt nahe, den zugrunde liegenden Gendefekt zu reparieren. Zwei Ansätze gibt es derzeit.
© iStock/bubaone
Die Sichelzellkrankheit gehört in den USA zu den Krankheiten im Neugeborenenscreening und wird dabei mit einer Inzidenz von ca. 1:2500 häufiger entdeckt als Mukoviszidose, Phenylketonurie oder kongenitale Hypothyreose, berichtete der Pädiater Professor Dr. Michael DeBaun, Vanderbilt University, Nashville. In den letzten 20 Jahren gab es beträchtliche Fortschritte, die aus einer früher lebensbedrohlichen eine chronische Krankheit gemacht haben.
Die Behandlung mit Hydroxycarbamid, derzeit Rückgrat der Therapie, hat Schmerzkrisen, akutes Thoraxsyndrom und den Bedarf an Bluttransfusionen erheblich reduziert. Auch das Sterberisiko sank deutlich. Lebensbedrohliche Situationen können trotzdem…
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