Hämoglobinopathien Exagamglogen-Autotemcel verhilft ß-Thalassämie-Erkrankten zur Transfusionsunabhängigkeit 

Medizin und Markt Autor: Dr. Susanne Heinzl

Neue Daten bestätigen den dauerhaften Nutzen von Exa-cel bei Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie. Neue Daten bestätigen den dauerhaften Nutzen von Exa-cel bei Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie. © Dzianis Vasilyeu – stock.adobe.com

Neue Daten zu Exagamglogen-Autotemcel bestätigen den dauerhaften klinischen Nutzen bei Menschen mit schwerer Sichelzellkrankheit oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie. Exa-cel ist die erste und einzige zugelassene, auf CRISPR/Cas9 basierende Geneditierungs-Therapie.

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