Die seltene rekurrente respiratorische Papillomatose (RRP) ist mit chronischen HPV6/11-Infektionen assoziiert. Dabei treten wiederholt gutartige Neoplasien in den Atemwegen auf. Bisher bestand die einzige Option darin, diese Tumoren zu resezieren, schilderte Dr. Scott Norberg, National Cancer Institute, Bethesda. Er und Kolleg:innen entwickelten PRGN-2012, eine adenovirale Gentherapie, die eine T-Zell-vermittelte Immunantwort gegen die HPV-infizierten Zellen provozieren soll und von der FDA den Breakthrough-Status erhalten hat.

Nach 20 Monaten mDOR noch nicht erreicht

Der Referent stellte die Ergebnisse der dazugehörigen Phase-1/2-Studie vor. 35 Teilnehmende hatten nach einem chirurgischen Debulking der Papillome PRGN-2012 s.c. an Tag 0, 15, 43 und 85 erhalten. 51 % der Behandelten benötigten innerhalb eines Jahres keine OP und 86 % weniger Interventionen als im Vorjahr. „In den zwölf Monaten vor der Behandlung brauchten manche acht bis zehn Eingriffe“, erinnerte der Experte. Nach median 20 Monaten Follow-up wurde die mediane DOR noch nicht erreicht. Einzelne Personen sprechen seit 32 Monaten an.

„Diese Daten belegen das Potenzial von PRGN-2012 als systemische Behandlungsoption für respiratorische Papillomatose, wo bisher keine existiert.“ Die Ansprechrate liege weit höher als mit dem aktuellen Standard-of-Care, bei dem er sie auf etwa 5 % schätzt. 

Quelle:
Norberg S et al. 2024 ASCO Annual Meeting; LBA 6015