Homozygote familiäre Hypercholesterinämie Wie wirksam und sicher ist Evinacumab?
Im Mittel erzielte Evinacumab eine Senkung des LDL-Cholesterinwerts um 43,6 % nach 24 Wochen.
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Die homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH) geht mit extrem hohen LDL-Cholesterinwerten einher. Die Betroffenen tragen ein hohes Risiko, bereits früh in ihrem Leben eine atherosklerotische Herz-Kreislauf-Erkrankung zu entwickeln. Ohne frühzeitige adäquate Therapie haben sie schlechte Aussichten, das drittes Lebensjahrzehnt zu überschreiten.
Das Problem: Gängige Behandlungen wie eine spezielle Diät, Statine, Ezetimib und PCSK9-Inhibitoren sind bei Patienten mit einer homozygoten Mutation im Gen für den LDL-Rezeptor in der Regel nicht ausreichend wirksam. Deshalb besteht ein hoher Bedarf an Therapien mit einem Wirkmechanismus, der unabhängig vom LDL-Rezeptor-Signalweg ist.
In den…
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