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AML: IDH1-Inhibitor führt in Phase-I-Studie zu Komplettremissionen

IDH1-Mutationen finden sich in 6–10 % aller AML-Fälle, IDH2 ist sogar bei 9–13 % der Patienten mutiert. Die mutierten Enzyme reduzieren a-Ketoglutarat zu dem Onkometaboliten 2-Hydroxyglutarat, was zu epigenetischen Veränderungen in den Zellen und zur Störung der hämatopoetischen Differenzierung führt.
Der IDH2-Inhibitor Enasidenib ist in den USA bereits zugelassen, während es zum IDH1-Inhibitor Ivosidenib bislang nur präklinische Daten gab. Erstmals wurde Ivosidenib nun in den USA und Frankreich in einer Phase-I-Studie bei insgesamt 258 Patienten mit IDH1-mutierter AML klinisch getestet. Die Nachbeobachtungszeit betrug mindestens sechs Monate.
Primäres Ziel einer Phase-I-Studie ist…
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