Morbus Pompe Betroffene Kinder profitieren von Hochdosis-Enzymersatz
116 der Teilnehmer bekamen eine Enzymersatztherapie.
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Die Enzymersatztherapie mit Alglucosidase alfa hat die Prognose von Kindern mit M. Pompe deutlich verbessert. Allerdings sprechen die kleinen Patienten unterschiedlich auf die Standarddosis an. Forscher haben nun die Effekte verschiedener Behandlungsschemata auf Überleben und Gehfähigkeit untersucht.
Eingeschlossen waren 124 Kleinkinder, die im ersten Lebensjahr die Diagnose eines M. Pompe erhalten hatten. Alle litten zudem an hyertropher Kardiomyopathie. 116 der Teilnehmer bekamen eine Enzymersatztherapie. Nach median 60,1 Monaten Beobachtung waren 36 von ihnen (31 %) gestorben.
64 Patienten hatten über den gesamten Zeitraum hinweg dieselbe Dosis bekommen, 31 von ihnen den Standard von…
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