Hämophilie bald per Gentherapie heilen?
Für die Hämophilie liegen jetzt Langzeitergebnisse aus der Gentherapie vor.
© iStock/Giang Nguyen
Die Gentherapie wird bei einigen monogenetisch bedingten Erkrankungen getestet. Langzeitergebnisse über bis zu drei Jahre liegen jetzt für die Hämophilie vor. 15 erwachsenen, schwer erkrankten Patienten war einmalig in verschiedenen Dosierungen das Therapeutikum AAV5-hFVIII-SQ injiziert worden, eine in die Hüllen von adenoassoziierten Viren (AAV) eingepackte transgene Faktor-VIII-Ersatz-DNA.
Es gelang, das Genpaket über den viralen Vektor an seinen Zielort zu bringen, die Zellkerne der mit dem AAV-Rezeptor bestückten Hepatozyten. Dort etablierte sich die DNA bei 13 Patienten als eigenständiges zirkuläres Element und versetzte die Zellen in die Lage, Faktor VIII zu produzieren.
Das…
Liebe Leserin, lieber Leser, aus rechtlichen Gründen ist der Beitrag, den Sie aufrufen möchten, nur für medizinische Fachkreise zugänglich. Wenn Sie diesen Fachkreisen angehören (Ärzte, Apotheker, Medizinstudenten, medizinisches Fachpersonal, Mitarbeiter der pharmazeutischen oder medizintechnischen Industrie, Fachjournalisten), loggen Sie sich bitte ein oder registrieren sich auf unserer Seite. Der Zugang ist kostenlos.
Benutzeranmeldung
Bitte geben Sie Ihren Benutzernamen und Ihr Passwort ein, um sich an der Website anzumelden.
Bei Fragen zur Anmeldung senden Sie bitte eine Mail an online@medical-tribune.de.
