Hämophilie Monatliche subkutane Injektion verringert Blutungsereignisse signifikant
Spontane und Gelenkblutungen gab es im Studienzeitraum nicht mehr.
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Rund 25 % der Hämophilie-Patienten mit schwerem Verlauf entwickeln Antikörper gegen Faktor VIII oder XI, wenn sie mit Faktorkonzentraten behandelt werden. Alternative Therapien wie Bypasspräparate können Blutungen nicht effektiv verhindern, konstatierte Prof. Dr. Ingrid Pabinger von der Medizinischen Universität Wien. Der bispezifische Antikörper Emicizumab sei zwar wirksam, allerdings komme er für Betroffene mit Hämophilie B nicht infrage; auch fehlten randomisierte kontrollierte Studien, in der die Substanz mit dem Standard-of-Care verglichen wird.
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