
AAT-Mangel zeitig aufdecken Wirksamkeit der Augmentationstherapie ist möglicherweise dosisabhängig

Neue Möglichkeiten der Gensequenzierung erlauben die frühe Diagnose eines Alpha-1-Antitrypsin-Mangels. Doch wer kommt dafür infrage? Und wer profitiert von einer Augmentationstherapie? Das Autorenteam einer aktualisierten klinischen Praxisleitlinie aus Kanada bezieht Stellung.
Bei etwa 2 % der Patientinnen und Patienten mit schwerer COPD lässt sich ein schwerer Alpha-1-Antitrypsin-Mangel nachweisen. Diesem liegen Mutationen im SERPINA1-Gen zugrunde (s. Kasten). Betroffene sind in hohem Maße gefährdet, ein Emphysem oder eine Lebererkrankung zu entwickeln. Die Art der Mutation sollte möglichst schnell geklärt werden, um die klinischen Implikationen des AAT-Mangels beurteilen zu können,…
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