Da es bei seltenen Erkrankungen nur wenige Patienten für Studien gibt und zweckmäßige Vergleichstherapien häufig fehlen, gelten für Orphan Drugs Sonderregelungen mit diversen Erleichterungen hinsichtlich der Zulassung in der EU sowie bei der frühen Nutzenbewertung in Deutschland. Wenn der jährliche Umsatz mit einem Produkt unter 50 Mio. Euro bleibt, muss der Hersteller nicht das reguläre Nutzenbewertungsverfahren durchlaufen. Per Gesetz gilt der Zusatznutzen bei Orphan Drugs generell als belegt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat nur die Wahl, den Zusatznutzen als gering, beträchtlich, erheblich oder nicht-quantifizierbar einzuschätzen. „Rund ein Drittel der Medikamente, die in den vergangenen fünf Jahren neu auf den Markt kamen, sind Orphan Drugs“, bilanziert der Verband forschender Arzneimittelhersteller.

Das vereinfachte Verfahren ruft seit jeher Kritiker auf den Plan. Eine Auswertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) im Auftrag des G-BA bestätigt nun die Skepsis. Betrachtet wurden 41 Verfahren (20 Wirkstoffe), für die seit 2011 sowohl eine spezielle Orphan- als auch eine nachfolgende reguläre Nutzenbewertung erfolgte.

Es ist Zeit, nach zehn Jahren das Privileg abzuschaffen

Laut IQWiG ließ sich in 54 % dieser Fälle in der regulären Bewertung kein Zusatznutzen feststellen, obwohl per eingeschränkter Bewertung ein laut IQWiG „fiktiver“ Zusatznutzen bestätigt war.

„Unsere Analyse belegt eine Fehlsteuerung bei den Orphan Drugs“, kommentiert IQWiG-Leiter Prof. Windeler die Ergebnisse. Er sieht politischen Handlungsbedarf: „Zehn Jahre nach Inkrafttreten des Gesetzes zur frühen Nutzenbewertung ist es deshalb Zeit, das Privileg des Zusatznutzens für Orphan Drugs abzuschaffen!“ Auch Arzneimittel gegen seltene Leiden sollten bei Markteintritt eine reguläre – frühe – Nutzenbewertung gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie durch IQWiG und G-BA durchlaufen.

„Die Regelung, dass Orphan Drugs ein solcher Zusatznutzen qua Existenz zugebilligt wird, muss auch angesichts der hohen Markteintrittspreise dringend auf den Prüfstand“, fordert der Vorstand der DAK-Gesundheit ­Andreas Storm. Laut ­AMNOG-Report der DAK haben sich die Kosten für Orphans seit 2011 verfünffacht, von anfangs durchschnittlich 97.000 Euro pro Jahr und Patient bis auf 540.000 Euro im Jahr 2020. Die DAK fordert: Für Orphans sollten spätestens ab dem Markteintritt verpflichtend valide Daten zum Zusatznutzen erhoben werden. Bis die Datenbasis für eine Evaluation des Zusatznutzens ausreicht, sollte ein Interimspreis für Hersteller und Krankenkassen gelten. Storm zeigte sich bei der Vorstellung des Reports zuversichtlich. Das Thema treibe viele Akteure um, auch Bundesgesundheitsminister Prof. Dr. Karl Lauterbach.

DAK-Reportautor Prof. Dr. ­Wolfgang Greiner von der Universität Bielefeld meint ebenfalls, dass die steigenden Kosten für Orphans das System der nutzenbasierten Aushandlung fairer Preise auf die Probe stellt. „Gleichzeitig sind zunehmend Marktrücknahmen auch von Orphan Drugs zu beobachten.“ Im Regelfall sollte nicht länger auf eine systematische Bewertung von Nutzen und Kosten neuer Therapien als zusätzliche Informationsgrundlage verzichtet werden.