Lungenfunktion und Überleben bessern sich bei zystischer Fibrose nicht überall

Die Abnahme der Lungenfunktion ist der wesentliche Faktor, von dem Krankheitsschwere und Prognose der Patienten mit zystischer Fibrose (CF) abhängen. Prof. Eitan Kerem, Hebräische Universität von Jerusalem, und Koautoren haben anhand der Daten des European Cystic Fibrosis Patient Society Registry die Entwicklung verschiedener krankheitsassoziierter Parameter analysiert. Untersucht wurde die Dekade zwischen 2011 und 2021,  zudem prüften die Wissenschaftler, ob sich eine Beziehung zum Bruttonationaleinkommen der jeweiligen Herkunftsländer der Patienten herstellen lässt. 

Insgesamt zeigte sich für die 47.621 Patienten aus dem Register im untersuchten Zeitraum eine ­konsis­tente Besserung des FEV1-Werts und des Überlebens. Bei Kindern stieg der gemittelte Wert des prozentualen vorhergesagten FEV1 (FEV1pp) von 85,0 auf 94,2, bei Erwachsenen von 63,6 auf 74,7. Ein Anstieg war auch bei Patienten mit chronischer Pseudomonas-aeruginosa-Infektion, CF-assoziiertem Diabetes und/oder Unterernährung zu beobachten. 

Eine starke Zunahme des FEV1-Werts zeigte sich zwischen 2020 und 2021 bei Patienten mit einer F508del-Mutation, die mit einem der dann verfügbaren CFTR-Modulatoren Elezacaftor, Tezacaftor oder Ivacaftor therapiert wurden. Doch der Anteil der so Behandelten stieg nur in Ländern mit mittlerem oder hohem Einkommen und erreichte dort 2021 fast 50 %. 

Auch ein signifikanter Rückgang des Sterberisikos wurde 2019, 2020 und 2021 beobachtet mit Hazard Ratios zwischen 0,76 und 0,79. Dass sich die Prognose verbessert hat, war auch daran zu erkennen, dass die Zahl der erwachsenen Patienten mit CF während der Dekade um 60 % zunahm. Die positiven Entwicklungen waren jedoch nur in Ländern mit mittlerem und hohem Einkommen zu sehen, nicht in ärmeren Ländern.

Patienten in armen Ländern brauchen bessere Versorgung

Die Ergebnisse dieser Analyse machen nach Aussage der Autoren deutlich, dass die Versorgung von CF-Patienten in ärmeren Ländern dringlich verbessert werden muss und dass diese Patienten auch vermehrt Zugang zu CFTR-Modulatoren bekommen müssen. Der starke Effekt, den diese Substanzen gezeigt haben, sollte zudem Anreiz sein, weitere spezifische Therapien für andere Mutationen der Erkrankung zu entwickeln.

Quelle: Kerem E. et al. Eur Respir J 2024; DOI: 10.1183/13993003.01241-2023)