Neue Faktor-VIII-Therapie: Einmal pro Woche genügt

Um lebensbedrohlichen Blutungen und rezidivierenden Gelenkeinblutungen vorzubeugen, müssen Menschen mit Hämophilie A mehrfach pro Woche eine Faktor-VIII-Substitution erhalten. Grund für die häufigen Gaben ist die kurze Halbwertszeit der Faktorenkonzentrate von maximal 19 Stunden.

Lange Halbwertszeit für wöchentliche Prophylaxe

Mit Efanesoctocog alfa steht nun ein rekombinantes Faktor-VIII-Präparat zur Verfügung, dessen molekulare Struktur den Gerinnungsfaktor vom Von-Willebrand-Faktor entkoppelt und seinen Abbau verzögert, berichtet Dr. Annette von Drygalski, University of California in San Diego. Mit seiner Halbwertszeit von 47 Stunden muss es nur einmal pro Woche gegeben werden.

Im Rahmen der internationalen XTEND-1-Studie erhielten 133 Patienten mit schwerer Hämophilie A ein Jahr lang den Wirkstoff in Form einer wöchentlichen Prophylaxe. Weitere 26 Personen wurden in den ersten sechs Monaten zunächst bei Bedarf, in den folgenden sechs Monaten dann ebenfalls alle sieben Tage behandelt.

Die wöchentlichen Infusionen sorgten über mehrere Tage für eine nahezu normale Faktor-VIII-Aktivität, das Blutungsrisiko sank deutlich. Efanesoctocog alfa schützte die ausschließlich prophylaktisch behandelten Patienten deutlich besser vor Blutungen als deren vorangegangene Faktor-VIII-Prophylaxe. Im Studienzeitraum lag die mittlere aufs Jahr gerechnete Blutungsrate bei Null. Die Therapie besserte zudem die Gelenk- und allgemeine Gesundheit sowie die Schmerzen.

Wenig Therapiebelastung bei hohem Faktorspiegel

In den letzten Jahren wurden etliche Ansätze zur Behandlung der Hämophilie A verfolgt, darunter Faktor-VIII-Mimetika und Gentherapien, berichtet Prof. Dr. Cindy Leissinger von der Tulane University in New Orleans. Das Rennen gewonnen hat ihrer Ansicht nach aber Efanesoctocog alfa: Der Wirkstoff reduziert die Therapiebelastungen, sorgt aber für hoch protektive Faktor-VIII-Spiegel. Dazu verbessert die Substanz die Lebensqualität der Betroffenen erheblich.

Quellen:
1. von Drygalski A et al. N Engl J Med 2023; 388: 310-318; DOI: 10.1056/NEJMoa2209226
2. Leissinger C. N Engl J Med 2023; 388: 372-373; DOI: 10.1056/NEJMe2216176