Stammzelltransplantation zur Prävention vom AML?
Dank molekularer Testungen werden immer mehr Personen mit Risikofaktoren für eine akute myeloische Leukämie (AML) identifiziert. Dies bringt allerdings auch Herausforderungen mit sich. So ist bisher unklar, wie man Menschen mit einem erhöhten Risiko für eine AML eigentlich behandeln sollte. Besonders bei einem erhöhten Risiko für eine plötzlich eintretende Erkrankung scheint dies schwierig zu beantworten.
Kayla V. Hamilton, St. Jude Children‘s Research Hospital, Memphis, und ihre Co-Autoren stellten sich die Frage, ob eine präventive hämatopoetische allogene Stammzelltransplantation (pHSCT) für solche Patienten eine Option sein könnte. In ihrem Kommentar diskutierten sie verschiedene Faktoren, die bei der Entscheidung für oder gegen eine Empfehlung zu dieser Behandlung beachtet werden müssten. Dass dies aber alles andere als einfach ist, zeige das Beispiel der CEBPA-assoziierten Prädisposition (fAML-CEBPA; siehe Kasten).
Lokalisation der Mutation kann entscheidend sein
- das krankheitsfreie Überleben nach einer HSCT in Individuen mit N- und C-terminaler fAML-CEBPA ähnlich wie das nach einer HSCT für Patienten mit sporadischer AML ist, d.h. ca. 50 %, und
- dass die transplantationsbedingte Mortalität einer pHSCT bei etwa 15 % liegt,
Den perfekten Zeitpunkt zu finden ist schwierig
Daneben haben manche Patienten mit genetischen Prädispositionen ein erhöhtes Risiko für Toxizitäten nach AML-Therapien. Diese wiederum könnten eine HSCT verhindern oder ihr Outcome verschlechtern. Daher sei es wichtig, frühzeitig zu intervenieren – den geeigneten Zeitpunkt zu finden, ist dafür aber umso schwieriger.Ethische Fragen nicht außer Acht lassen
Doch nicht nur medizinische Aspekte spielen bei der Entscheidung für oder gegen eine pHSCT eine Rolle, Ärzte müssten auch ethische Fragen berücksichtigen, so die Autoren. Ihr Fazit: Die Entscheidungsfindung ist ein schwieriger Prozess, der sowohl syndromspezifische und transplantationsbezogene Faktoren als auch patientenspezifische Aspekte berücksichtigen sollte.Quelle: Hamilton KV et al. J Clin Oncol. 2019; 37: 2098-2104; DOI: 10.1200/JCO.19.00181