Neue Alternative für Hämophilie-Patienten, die Hemmkörper bilden
Brücke zwischen Faktor IX und Faktor X.
© fotolia/dima_pics
Rund 30 % der Bluter mit schwerem Faktor-VIII-Mangel entwickeln unter der Substitutionstherapie eine Immunreaktion, die sich gegen den infundierten Gerinnungsfaktor VIII richtet und dessen Funktion neutralisiert. Eine solche Hemmkörper-Hämophilie zwingt zu einer Änderung der Therapie: Interkurrente Blutungen werden dann mit hämostatischen „Bypass“-Substanzen, also rekombinantem aktiviertem Faktor VII und aktiviertem Prothrombinkomplex, behandelt. Die Wirkung dieser Bypass-Therapie ist jedoch suboptimal.
Bisher episodische Therapie mit Bypass-Präparaten
Der neue bispezifische hämostatische Antikörper Emicizumab bietet einer aktuellen Studie zufolge eine elegante Lösung für Patienten mit Hämophilie A und Hemmkörperbildung. Emicizumab bildet eine Brücke zwischen Faktor IX und Faktor X und ersetzt dadurch die Funktion des fehlenden Faktors VIII.
Blutertherapie bald nur noch einmal im Monat?
Ein völlig neuer Behandlungsansatz für Hämophilie-Patienten wird derzeit untersucht: Fitusiran ist kein Gerinnungsfaktor, sondern blockiert über RNA-Interferenz spezifisch die Antithrombin-mRNA. Die Produktion des natürlichen Gerinnungshemmstoffs Antithrombin wird direkt in der Leber unterdrückt. Dadurch soll eine ausreichende Thrombinbildung und Hämostase ermöglicht werden. Eine kleine Phase-I-Studie unter der Federführung von Professor Dr. John Pasi vom Royal London Haemophilia Centre, London, ergab, dass eine einmal monatlich subkutan verabreichte Fitusiran-Injektion bei Patienten mit Hämophilie A oder B die Antithrombinspiegel dosisabhängig senkt und die Thrombinbildung fördert.
Quelle: Pasi KJ et al. N Engl J Med 2017; 377: 819-828
Wie gut die Emicizumab-Prophylaxe funktioniert, untersuchte das Team um Professor Dr. Johannes Oldenburg vom Universitätsklinikum Bonn in einer Phase-III-Studie.1 An der Untersuchung nahmen 109 männliche Jugendliche und Erwachsene mit Hämophilie A und Hemmkörpern gegen Faktor VIII teil, die bisher eine episodische Behandlung mit Bypass-Präparaten bekommen hatten. Sie erhielten randomisiert entweder eine einmal wöchentliche subkutane Emicizumab-Prophylaxe oder keine Prophylaxe.
Blutungsrate geht deutlich zurück
Die Blutungsrate war in der Antikörpergruppe um 87 % niedriger als im Kontrollkollektiv. Die wöchentliche Emicizumab-Gabe führt zu einer ausgeprägten Senkung des Blutungsriskos und zu einer Besserung der Lebensqualität, heißt es in einem Editorial zur Studie.21. Oldenburg J et al. N Engl J Med 2017; 377: 809-818
2. Lillicrap D. A.a.O.: 884-885
Falls Sie diesen Medizin Cartoon gerne für Ihr nicht-kommerzielles Projekt oder Ihre Arzt-Homepage nutzen möchten, ist dies möglich: Bitte nennen Sie hierzu jeweils als Copyright den Namen des jeweiligen Cartoonisten, sowie die „MedTriX GmbH“ als Quelle und verlinken Sie zu unserer Seite https://www.medical-tribune.de oder direkt zum Cartoon auf dieser Seite. Bei weiteren Fragen, melden Sie sich gerne bei uns (Kontakt).
Brücke zwischen Faktor IX und Faktor X.
© fotolia/dima_pics