BiTE bewährt sich in der pädiatrischen ALL

Zwischen 2014 und 2016 waren 113 Patienten im Alter von bis zu 18 Jahren in die NEUF-Studie eingeschlossen worden. Von ihnen litten 72 Kinder und Jugendliche unter einer rezidivierten oder refraktären Philadelphia-Chromosom-negativen B-Vorläufer akuten lymphatischen Leukämie (R/R Ph-BCP-ALL). Weitere 41 Teilnehmer wiesen eine minimale Resterkrankung (MRD) dieser Entität auf, erklärte Professor Dr. Franco­ Locatelli­ von der Abteilung für pädiatrische Hämatologie und Onkologie des Ospedale Pediatrico Bambino Gesù in Rom. In der ersten Gruppe hatte etwas mehr als jeder Dritte, in der zweiten Gruppe etwa jeder Fünfte zuvor eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) erhalten.

Prof. Locatelli und Kollegen detektierten bei 39,4 % der jungen R/R Ph-BCP-ALL Erkrankten initial mindestens 50 % Blasten im Knochenmark. Eine extramedulläre Erkrankung hatten gleichzeitig 12,7 %.

Viele Patienten ohne minimale Resterkrankung

Innerhalb von zwei Zyklen erreichte gut die Hälfte von ihnen (52,8 %) eine komplette Remission mit hämatologischer oder inkompletter hämatologischer Erholung. Von den 29 Patienten, die in dieser Gruppe auf ihren MRD-Status hin untersucht wurden, wiesen 86,2 % keine MRD auf. Median waren die Teilnehmer 5,4 Monate rezidivfrei und lebten 8,2 Monate. 25 der 38 kompletten Responder erhielten eine allogene HSZT ohne myelo­suppressive Bridging-Therapie. In dieser Subgruppe wurde der Median für das Gesamtüberleben (OS) nach 14,6-monatiger Nachbeobachtungszeit bisher nicht erreicht. Die geschätzte Ein-Jahres-Überlebensrate belief sich auf 75,9 %.

In der initial MRD-positiven Subgruppe fiel die Rate MRD-negativer Patienten nach zwei Zyklen Blinatumomab mit 72,7 % ebenfalls hoch aus. Die Teilnehmer waren median 13,6 Monate ohne Erkrankung. Das mediane OS konnten die Forscher bislang – bei etwa einjähriger Beob­achtungszeit – nicht bestimmen. 18 Monate nach Beginn der Behandlung betrug die geschätzte Ein-Jahres-Überlebensrate 69,6 %. Im weiteren Verlauf erhielten 26 Patienten eine allogene HSZT. Ihre Ein-Jahres-OS-Rate betrug 84,7 %. Diese Real-World-Daten sprechen den Autoren zufolge für die hohe Effektivität der Therapie mit zwei Zyklen Blinatumomab und untermauern damit die Ergebnisse aus Studien.

Quelle: Locatelli F et al. EHA 25 Virtual Congress; Abstract EP384